Noutati

ProQR Therapeutics a anuntat ca intentioneaza sa anunte rezultatele de la testele unui nou produs pentru a trata fibroza chistica (FC), QR-010, la o conferință științifică în acest an, și continuă să avanseze dezvoltarea acestuia și a altor medicamente pentru boli de malformatie a ARN-ului cum ar fi CF si LCA10.

QR-010, este o oligonucleotidă pe bază de ARN din clasa întâi, cu scopul de a trata pacienții cu FC care au mutatia cea mai comuna ΔF508, care afectează mai mult de 70% din totalul acestor pacienți. Această mutație este o deleție a trei perechi de nucleotide, în gena CFTR, care are ca rezultat funcționarea improprie a proteinei CFTR. QR-010 luat ca o terapie inhalatorie regulat este conceput pentru a se lega la defectele CFTR ARN-ului mesager și a restabili funcția CFTR.

Cu alte cuvinte, QR-010 are drept scop de a repara defectul genetic la nivelul ARN-ului, în scopul de a restabili funcția proteinei CFTR, care poate opri potential progresia CF.
QR-010, este conceput pentru a fi auto-administrat printr-un dispozitiv mic, nebulizator, inhalat direct în plămâni, este testat in doua studii clinice si a fost acordat pacientilor, în Statele Unite și Uniunea Europeană. Dezvoltarea sa este sustinuta de o finantare din partea Uniunii Europene Orizont 2020 program de cercetare și inovare (acord de finanțare nr 633545).

ProQR to present cf trial data at NACFC 2016

Stiri si Noutati

Noutati

24 Aug

ProQR Therapeutics a anuntat ca intentioneaza sa anunte rezultatele de la testele unui nou produs pentru a trata fibroza ...

Cross

19 Nov

Crossul caritabil a fost primul eveniment organizat, cand reusim sa trecem peste socul pe care l-am avut la aflarea ...

Inot

19 Nov

Al doilea eveniment a fost organizat cu ajutorul fundraiserului Gabriel Draghici care si-a propus sa inoate 24 ore incontinuu. ...

Noutati

17 Nov

Un nou tratament impotriva fibrozei chistice a fost dezvoltat de o echipa de oameni de stiinta din Marea Britanie. ...

test1

Inainte sa incep, vreau sa stiti ca va vorbesc in calitate de mama a unei fetite nascuta in iunie 2014 cu fibroza chistica, mutatie DF508, sunt farmacist si viitor medic. O sa vorbesc despre experienta noastra, despre rezultatele pe care noi le-am avut cu cele 2 fete (mai avem o fetita nascuta in mai 2012) si care ne-au ajutat sa ajungem la niste convingeri si la o evolutie buna a fetitei bolnave.